Фармацевтическая компания Sanofi (SNY) объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило препарату Wayrilz (рилзабрутиниб) статус «Прорывной терапии» для лечения пациентов с тепловой автоиммунной гемолитической анемией (wAIHA). Параллельно Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии также присвоило этому препарату статус «orphan drug» для той же показания.

Оба регуляторных статуса основаны на клинических данных текущего исследования LUMINA 2 фазы IIb, которое оценивает эффективность и безопасность рилзабрутиниба у пациентов с wAIHA. Дополнительно проводится большое клиническое испытание LUMINA 3, направленное на изучение рилзабрутиниба в сравнении с плацебо в этой группе пациентов.

Статус «Прорывной терапии», присвоенный FDA, направлен на ускорение разработки и обзора лекарств, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний, когда предварительные клинические данные показывают значительные преимущества по сравнению с существующими методами лечения.

За последний год акции Sanofi упали на 10,5%, в то время как сектор в целом показал рост на 17,1% согласно данным аналитической компании Zacks Investment Research.

Рилзабрутиниб уже зарегистрирован под торговым названием Wayrilz в США, Европейском Союзе и Объединенных Арабских Эмиратах для лечения хронической иммунной тромбоцитопении (ITP) у взрослых пациентов, которые не продемонстрировали достаточного ответа на предыдущее лечение. Таким образом, Wayrilz стал первым ингибитором BTK, одобренным для лечения ITP, и в настоящее время препарат находится на регуляторной оценке в Японии.

Wayrilz попал в портфель Sanofi в результате приобретения компании Principia Biopharma в 2020 году.

Ключевые обновления по Wayrilz от Sanofi для лечения автоиммунных заболеваний

Помимо лечения wAIHA и ITP, Sanofi активно работает над расширением показаний для Wayrilz, включая оценку его эффективности при редком иммуномедированном заболевании, связанном с IgG4 (IgG4-RD), которое характеризуется хроническим воспалением и повреждением различных органов.

Ранее FDA также присвоило статус «orphan drug» Wayrilz для лечения автоиммунной гемолитической анемии, IgG4-RD и серповидноклеточной анемии, а также предоставил статус «Fast Track» для ITP и IgG4-RD. Европейский Союз также признал препарат «orphan drug» для ITP, автоиммунной гемолитической анемии и IgG4-RD.

Тепловая автоиммунная гемолитическая анемия (wAIHA) является редким и потенциально угрожающим жизни заболеванием, характеризующимся разрушением красных кровяных телец в результате аутоиммунных процессов, и может привести к значительной анемии, усталости и серьезным органическим осложнениям. В настоящее время для этого состояния не существует одобренных терапии.

Таким образом, прогресс рилзабрутиниба в клинических испытаниях и его централизованные одобрения могут оказать значительное влияние на укрепление позиций Sanofi на рынке лечения редких заболеваний и автоиммунных расстройств. Известно, что ежегодный рост рынка препаратов для лечения редких заболеваний составляет около 9%, что подчеркивает актуальность разработки новых эффективных лекарств в этом сегменте.